Thursday, October 20, 2016

Tratando a acondroplasia: resultados da quarta coorte do estudo de fase 2 com vosoritide foram publicados

BioMarin, o desenvolvedor do vosoritide, publicou um comunicado de imprensa em 19 de outubro descrevendo resultados da quarta coorte do estudo de fase 2.

Em resumo, a dose do quarto coorte, 30mcg/kg/dia, embora segura, não foi superior à dose da terceira coorte (15mcg/kg/dia), de modo que o desenvolvedor decidiu utilizar 15mcg/kg/dia como a dose para o próximo estudo de fase 3.

Abaixo, reproduzo as tabelas que mostram os principais resultados divulgados hoje.


Tabela 1.
 
* Crianças com dose aumentada para 15mcg/kg/dia após pelo menos 6 meses a 2,5 e/ou 7,5 mcg/kg/dia; 4 dos 16 indivíduos originais das coortes 1 e 2 não iniciaram a dosagem de 15 mg/kg/dia, devido à decisão do sujeito de se retirar do estudo (2), recusa a entrar no estudo de extensão (1), e fechamento da placa de crescimento (1).
** Uma criança na coorte 4 foi descontinuada do tratamento devido à descoberta de uma anomalia congênita rara de condução identificada no estudo de rotina de monitoramento de ECG, que não foi associada a sintomas, e o paciente foi retirado do tratamento por precaução.

 
Tabela 2. 

* P-valor nominal, não corrigido para multiplicidade.
** A média de mudança de velocidade de crescimento anualizada a partir da linha de base aumenta para 2,0 cm/ano (50% de aumento), se um paciente que perdeu a maioria das doses entre 6 e 12 meses for excluídoa análise.
*** 8 crianças têm velocidade de crescimento anualizada presentes, tanto a linha de base quanto 6 meses.
O comunicado de imprensa completo está aqui.

Wednesday, October 19, 2016

Treating Achondroplasia: results from the fourth cohort of the phase 2 study with vosoritide have been released

Biomarin, the developer of vosoritide published a press release today describing results of the fourth cohort of the phase 2 study. 

In brief, the dose of the fourth cohort, 30mcg/kg/day, although safe, was not superior to the dose of the third cohort (15mcg/kg/day), so the developer decided to use 15mcg/kg/day as the dose for the upcoming phase 3 study.

Below, I reproduce the tables showing the main results divulged today.
*Children increased dose to 15 µg/kg/day after at least 6 months at 2.5 and/or 7.5 µg/kg/day; 4 of original 16 subjects in Cohorts 1 and 2 did not initiate dosing at 15 µg/kg/day due to subject decision to withdraw from the study (2), declining extension study (1), and growth plate closure (1)
**One child in cohort 4 discontinued from treatment due to finding of a rare congenital abnormality of conduction identified on routine study of ECG monitoring, which was not associated with symptoms, and patient was removed from treatment for precautionary reasons.

* Nominal p-value, not adjusted for multiplicity
** Mean Annualized Growth Velocity change from baseline increases to 2.0 cm/year (50% increase) if one patient who missed majority of doses between 6 and 12 months is excluded
***8 children have non-missing annualized growth velocity at both baseline and 6 months.
You can find the complete press release here.