Tuesday, February 27, 2018

Tratando la acondroplasia: resultados de la cuarta cohorte del estudio de fase 2 con vosoritida fueron publicados



Original publicado en portugués en 20 de octubre de 2016
Traducción: Maria Cristina Terceros
BioMarin, que desarrolla la vosoritida, publicó un comunicado de prensa el 19 de octubre describiendo resultados de la cuarta cohorte del estudio de fase 2.

En resumen, la dosis de la cuarta cohorte, 30mcg/kg/día, aunque es segura, no fue superior a la dosis de la tercera cohorte (15mcg/kg/día), de manera que el desarrollador decidió utilizar 15mcg/kg/día como la dosis para el próximo estudio de fase 3.
A continuación, reproduzco las tablas que muestran los principales resultados divulgados hoy.

 * Niños con dosis aumentadas para 15mcg/kg/día después de por lo menos 6 meses a 2,5 y/o 7,5 mcg/kg/día; 4 de los 16 individuos originales de las cohortes 1 y 2 no iniciaron la dosificación de 15 mg/kg/día, debido a la decisión del sujeto de retirarse del estudio (2), rechaza entrar en el estudio de extensión (1), y cierre de la placa de crecimiento (1).
** Un niño en la cohorte 4 fue descontinuado del tratamiento debido a que se descubrió una anomalía congénita rara de conducción identificada en el estudio de rutina de monitoreo de ECG, que no fue asociada a síntomas, y el paciente fue retirado del tratamiento por precaución.

* P-valor nominal, no corregido para multiplicidad.
** La media de cambio de velocidad de crecimiento anualizada a partir de la línea de base aumenta a 2,0 cm/ano (50% de aumento), si un paciente que perdió la mayor parte de las dosis entre 6 y 12 meses es excluido del análisis.

*** 8 niños tienen presente una velocidad de crecimiento anualizada, tanto en la línea de base cuanto a 6 meses.
El comunicado de prensa completo está aquí.