Original publicado en portugués en 20
de octubre de 2016
Traducción: Maria Cristina Terceros
BioMarin, que desarrolla la vosoritida, publicó un
comunicado de prensa el 19 de octubre describiendo resultados de la cuarta
cohorte del estudio de fase 2.
En resumen, la dosis de la cuarta cohorte, 30mcg/kg/dÃa, aunque es segura, no fue superior a la dosis de la tercera cohorte (15mcg/kg/dÃa), de manera que el desarrollador decidió utilizar 15mcg/kg/dÃa como la dosis para el próximo estudio de fase 3.
En resumen, la dosis de la cuarta cohorte, 30mcg/kg/dÃa, aunque es segura, no fue superior a la dosis de la tercera cohorte (15mcg/kg/dÃa), de manera que el desarrollador decidió utilizar 15mcg/kg/dÃa como la dosis para el próximo estudio de fase 3.
A continuación, reproduzco las tablas que
muestran los principales resultados divulgados hoy.
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* Niños con dosis aumentadas para
15mcg/kg/dÃa después de por lo menos 6 meses a 2,5 y/o 7,5 mcg/kg/dÃa; 4 de los
16 individuos originales de las cohortes 1 y 2 no iniciaron la
dosificación de 15 mg/kg/dÃa, debido a la decisión del sujeto de retirarse
del estudio (2), rechaza entrar en el estudio de extensión (1), y cierre de
la placa de crecimiento (1).
** Un niño en la cohorte 4 fue descontinuado del tratamiento debido a que se descubrió una anomalÃa congénita rara de conducción identificada en el estudio de rutina de monitoreo de ECG, que no fue asociada a sÃntomas, y el paciente fue retirado del tratamiento por precaución. |
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* P-valor nominal, no corregido para multiplicidad.
** La
media de cambio de velocidad de crecimiento anualizada a partir de la lÃnea de
base aumenta a 2,0 cm/ano (50% de aumento), si un paciente que perdió la mayor
parte de las dosis entre 6 y 12 meses es excluido del análisis.
*** 8 niños tienen presente una velocidad de crecimiento anualizada, tanto en la lÃnea de base cuanto a 6 meses. |
El comunicado de prensa completo está aquÃ.
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