Wednesday, February 6, 2013

Tratando la acondroplasia con péptidos especificos contra el FGFR3

La Empresa Yissum de Investigación y Desarrollo de la Universidad Hebrea de Jerusalén está buscando socios para continuar con el desarrollo de la estrategia que ha creado para bloquear la actividad del receptor del factor de crecimiento de fibroblasto 3 (FGFR3) en la acondroplasia.

Para más información visite: http://www.ittn.org.il/technology.php?tech_id=61365 (Inglés).

Los péptidos son cadenas cortas de aminoácidos que pueden tener, como sus parentes más grande las proteínas, propiedades químicas específicas que a su vez pueden causar o bloquear ciertas reacciones en las células. En este caso particular, los investigadores dicen que han desarrollado una serie de péptidos con una especificidad significativa para el FGFR3. Con alta afinidad para este receptor, estos péptidos pueden unirse a el y bloquear su actividad.

No he podido encontrar ninguna publicación acerca desta estrategia, pero existen enfoques similares que están siendo exploradas por otros grupos, como se puede ver al visitar este artículo anterior en el blog .

Nuevas perspectivas, nuevos retos

El concepto del péptido es interesante, sin embargo, hay una serie de preguntas naturales que debemos hacer:

En primer lugar, estos péptidos son lo suficientemente específicos para que funcionen sólo contra el FGFR3? Debemos recordar que la proteína FGFR3 tiene tres hermanas, todas mostrando una fuerte homología (tienen segmentos químicos similares en su estructura). La especificidad es condición sine qua non. No queremos bloquear otras enzimas en un niño con acondroplasia.

En segundo lugar, la afinidad química es crucial, pero tenemos que saber si iban a trabajar de forma directa tanto en las células (in vitro) y en modelos vivos (in vivo). Algunas estrategias pueden funcionar in vitro, pero pueden fallar in vivo.

En tercer lugar, los péptidos son victimas naturales de enzimas especializadas presentes en la sangre, tejidos y células (peptidasas), que los desactivan. Esto significa que es improbable que puedan ser administrado sin protección, de modo que sería necesario un sistema de transporte o que tuvieran una estructura química protegida. Por supuesto que recordate que el CNP es un péptido. El análogo de CNP llamado BMN-111 es un péptido que está diseñado para resistir más la acción de estas enzimas (revisado aquí). Así que una buena pregunta que alguien pudiera hacer al respecto de los péptidos en desarrollo es como ellos llegaran a la placa de crecimiento y los condrocitos. También revisamos este tema en este artículo en el blog. En este contexto, algunos estudios recientemente publicados describen diferentes métodos para ayudar a las moléculas frágiles para llegar al hueso y tengo la intención de escribir una nota sobre ellos pronto.

Traducción: Google Translator, con revisión del autor.

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