Friday, July 26, 2013

Biomarin actualiza la situación del BMN-111 en Teleconferencia

Traducción: Maria Cristina Terceros

Atraso en el desarrollo
La empresa Biomarin presentó hoy (25 de julio de 2013) una teleconferencia para anunciar los resultados financieros del segundo trimestre de 2013 (enlace para la presentación en inglés). Estas conferencias son importantes porque permiten que los inversores y otros interesados puedan recibir informaciones actualizadas sobre la empresa y suelen ser una exigencia de las autoridades hacia las empresas que poseen acciones en la bolsa de valores. Los presentadores dieron algunas informaciones sobre el desarrollo del BMN-111.

Como los visitantes del blog ya deben saber, el estudio de la fase 2 estaba programado para comenzar durante este trimestre, después de que la Biomarin anunciase los resultados positivos obtenidos en el estudio de la fase 1 (enlace en inglés).

Sin embargo hoy, durante la teleconferencia, la Biomarin dijo que el estudio de la fase 2 fue puesto en partial clinical hold (interrupción parcial) por la Food and Drug Administration (FDA). Los presentadores informaron que, al parecer, la agencia desea más datos relacionados con la farmacocinética (estudio de lo que la droga hace en el cuerpo) y la dosis adecuada para niños con acondroplasia, a pesar de haber aprobado el progreso del desarrollo y desenvolvimiento del BMN-111 después del estudio de fase 1. La empresa Biomarin informó también que habrá una nueva reunión con la FDA para entender el tema y que la empresa continúa confiando en poder iniciar el estudio de la fase durante el último trimestre de 2013 o en el primer trimestre de 2014.

Seguridad en primer lugar

La FDA y otras grandes agencias reguladoras vienen aumentando los requisitos para los estudios donde se ven involucrados a niños. Por ejemplo, en el pasado, las dosis pediátricas para una nueva droga aprobada para adultos eran apenas extrapoladas a partir de aquéllas de los adultos. Actualmente, si una droga experimental pudiera ser usada en niños, primero se deberán realizar tests en una población pediátrica, antes de ser aprobada para este tipo de población.

Con relación al BMN-111, ésta es solamente una suposición personal sobre las razones que tuviera la FDA para colocarlo on partial hold, ya que no cuento con ninguna información adicional aparte de aquéllas proporcionadas hoy durante la conferencia. Existe la posibilidad de que la FDA pudiese estar solicitando para que un primer grupo que ingresase en la fase 2, realice tests adicionales, los cuales serían incluidos en el protocolo del proyecto, para definir mejor la farmacocinética en esta población, presumiéndose que los tests ya no estuviesen planificados. Tendremos que esperar para ver.

Si usted está interesado en escuchar las partes relevantes de la presentación sobre el BMN-111, basta presionar en el enlace fornecido arriba y escuchar los siguientes segmentos (en inglés): 19:30, 22:30, 25:20; 30:00; 37.35 e 54:55.

También se puede leer la descripción del estado actual del BMN-111 en el comunicado dado a la prensa (press release, en inglés) publicado por la Biomarin.


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