A Biomarin apresentou hoje uma teleconferência para anunciar os resultados financeiros do segundo trimestre de 2013 (link para a apresentação em inglês). Estas conferências são importantes porque permitem que os investidores e outros interessados possam receber informações atualizadas sobre a empresa e costumam ser uma exigência das autoridades às empresas com ações em bolsa de valores. Os apresentadores deram algumas informações sobre o desenvolvimento do BMN-111.
Como os visitantes do blog já devem saber, o estudo de fase 2 estava programado para começar durante este trimestre, depois da Biomarin anunciar resultados positivos obtidos no estudo de fase 1 (link em inglês).
Hoje, porém, durante a teleconferência, a Biomarin disse que o estudo de fase 2 foi colocado em partial clinical hold (interrupção parcial) pela Food and Drug Administration (FDA). Os apresentadores informaram que a agência parece querer mais dados relativos à farmacocinética (estudo do que a droga faz ao corpo) e a dose adequada para crianças com acondroplasia, apesar de ter aprovado o progresso do desenvolvimento de BMN-111 depois do estudo de fase 1. A Biomarin informou ainda que haverá uma nova reunião com a FDA para entender a questão e que a empresa continua confiante em iniciar o estudo de fase 2 durante o último trimestre de 2013 ou no primeiro trimestre de 2014.
Segurança em primeiro lugar
A FDA e outras grandes agências reguladoras vêm aumentando os requisitos para estudos que envolvem crianças. Por exemplo, no passado, as doses pediátricas para uma nova droga aprovada para adultos eram apenas extrapoladas a partir daquelas dos adultos. Agora, se uma droga experimental poderia ser usada em crianças, testes devem ser realizados antes em uma população pediátrica, antes de ser aprovada para elas.
Quanto ao BMN-111, essa é somente uma suposição pessoal sobre as razões da FDA para colocá-lo on partial hold, já que não tenho nenhuma informação adicional além daquelas fornecidas hoje durante a conferência. Existe a possibilidade de que a FDA poderia estar solicitando que um primeiro grupo de crianças que entrarem na fase 2 façam testes adicionais a serem incluídos no protocolo do projeto, para definir melhor a farmacocinética nesta população, presumindo-se que os testes já não estivessem planejados. Teremos que esperar para ver.
Se você estiver interessado em ouvir as partes da apresentação relevantes sobre o BMN-111, basta clicar no link fornecido acima e ouvir os seguintes segmentos (em inglês): 19:30, 22:30, 25:20; 30:00; 37.35 e 54:55.
Você também pode ler a descrição do estado atual do BMN-111 no comunicado à imprensa (press release, em inglês) publicado pela Biomarin.
Para conhecer mais sobre o CNP e o BMN-111, veja outros artigos relacionados do blog:
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